Dünyada ilk: Nadir xəstəlikli 3 yaşlı uşaq gen terapiyası ilə həkimləri heyrətləndirdi

Üç yaşlı Oliver Chu adlı uşaq nadir və ağır irsi xəstəlik olan Hunter sindromuna (MPSII) qarşı dünyada ilk dəfə tətbiq edilən gen terapiyasından sonra göstərdiyi qeyri-adi irəliləyişlə tibb mütəxəssislərini heyrətləndirib.
Hunter sindromu bədənin və beynin tədricən zədələnməsinə səbəb olan nadir genetik pozuntudur. Xəstəliyin ən ağır formalarında pasiyentlər çox zaman 20 yaşa çatmadan həyatını itirir. Bəzən bu vəziyyət “uşaq demensiyası” kimi də təsvir olunur.

Oliver-də qüsurlu gen səbəbindən hüceyrələri sağlam saxlayan mühüm ferment istehsal olunmurdu.

Ulusum.az xəbər verir ki, sınağın həmsədri professor Saymon Cons bildirib: “Mən 20 ildir Oliver kimi bir uşağın bu qədər yaxşı nəticə göstərməsini görməyi gözləyirdim. Bu inkişaf həqiqətən çox həyəcanvericidir.”

Həkimlər gen terapiyasının gələcəkdə yüzlərlə nadir xəstəlikli uşaq üçün yeni ümid ola biləcəyini vurğulayırlar.

R.Daşdəmirova